本文来自微信公众号： 大米和小米 ，编辑：苏渡，作者：关注基因治疗


2026年11月13日，上海市调查处置工作组公布了女童基因编辑研究事件调查结果：仇子龙、杨侃被开除，报告还确认，医院在科学性审查和伦理审查均存在问题。


2026年7月23日，《科学》与Retraction Watch的联合调查报道披露了这起事件。三天后，上海交通大学医学院发布情况说明，宣布已成立专项工作组，对仇子龙发表的相关医学研究论文及新华医院开展的一例临床研究进行全面调查，并表示将根据调查情况严肃处理。


据《科学》杂志报道，2025年3月24日，6岁的小美（化名）在上海交通大学医学院附属新华医院接受实验性基因编辑。父母希望这项研究能够改善女儿的语言、认知和运动能力，为此出资数百万元。七天后，小美经抢救无效死亡。


上海市调查处置工作组确认，在前期毒理学和安全性证据不足的情况下，医院伦理委员会虽然要求补充资料，却在资料未补齐时批准了研究。动物实验安全性报告中的预警信号，也没有得到应有重视。


据此前《南方周末》的报道，小美的父母曾询问过免疫反应，关注过国外的死亡案例，也请研究人员解释过猴子实验报告。他们最终同意让孩子接受注射，与研究人员的解释、医院的声誉和伦理委员会的批准密切相关。


为什么家长明知存在风险，依然决定尝试？研究人员为什么在技术尚不成熟的情况下选择推进？本应把关的临床医生和伦理委员会，又为什么没有拦住这场试验？


编辑|苏渡


两人被开除，伦理审查失职


2026年11月13日，上海市调查处置工作组发布《关于“交大医学院基因编辑研究事件”的情况通报》。


调查由上海市委、市政府组织，组建了现场核查、科研诚信、医学伦理和数据核查四个专家组，对临床前研究、人体研究和论文原始数据进行了全面调查。


最终认定的问题集中在三个方面。


首先，临床前研究的安全性信息没有得到及时传递。


上海交通大学医学院松江研究院副院长仇子龙团队负责基因编辑技术研发和动物实验。调查发现，团队没有及时将非人灵长类动物安全性报告交给新华医院临床研究项目负责人，导致报告中的预警信号没有得到重视。


其次，医院的科学性审查和伦理审查均存在失职。


新华医院未对研究方案的科学性、安全性进行充分、独立、全面的专业评估。


伦理委员会在审查中发现，前期毒理学和安全性证据不足，已经要求研究团队补充材料。但在材料没有补齐的情况下，仍批准了研究。


家长签署的知情同意书虽然列出了可能出现的严重并发症，却没有重点告知死亡风险。


第三，研究资金和个人收受财物存在问题。


官方确认，小美（化名）的家属通过捐赠方式资助研究533.7万元。其中，345.8万元用于制备病毒载体，137.9万元用于大动物毒理研究，50万元捐赠给教育发展基金会。


7月30日，在国际临床试验登记平台上，这一项目由申办方（即仇子龙团队）宣布停止招募，并标注：这是一起被评定为与试验用药确有关联的严重不良事件


除此之外，部分研究人员收受家属财物合计约106万元。


其中，仇子龙收受高档白酒和电子产品折合人民币约10万元；研究团队主要成员、新华医院副研究员杨侃（《自然》论文第一作者兼共同通讯作者）收受90万元及高档白酒；另外两名成员分别收受3万元。


相关财物已按规定退还、上交。


调查还发现，仇子龙团队2026年2月在《自然》发表论文时，没有及时披露动物安全性报告结果，也没有披露女孩死亡这一负面临床研究结果，未如实说明利益冲突。


调查未发现论文数据造假，但确认存在实际研究方法与论文描述不一致、同批次数据分次呈现而未作说明等学术不规范问题。


根据调查结果，仇子龙、杨侃被开除，五年内不得承担或参与科技计划项目、评奖评优等，并被记入科研诚信严重失信行为数据库。



新华医院临床研究负责人余永国被免去科研部主任职务、降低岗位等级两级，并受到五年相关资格限制。伦理委员会办公室主任被撤销党内职务、免职并降级；时任临床研究与创新中心主任被撤销党内职务、降级；时任新华医院副院长、伦理委员会主任委员受到党内严重警告处分。


上海交通大学医学院和新华医院被要求整改，新华医院、松江区中心医院受到行政处罚。


通报没有将这起事件定性为单纯的技术失败，而是明确认定了研究和审查过程中的违规问题。


其中，最值得关注的事实是：伦理委员会已经发现安全性证据不足，但没有把补齐证据作为开展人体研究不可逾越的前提。


在一个研究人员、临床医生和家长都希望项目尽快推进的过程中，本应独立判断风险的审查环节，没有发挥应有的作用。


一个不会立即危及生命的病，父母为什么愿意冒险？


据《南方周末》报道，小美在2023年被诊断为Snijders Blok–Campeau综合征。这是一种与CHD3基因致病性变异相关的罕见神经发育障碍，可能影响语言、认知和运动发育，部分人还会出现肌张力低下、癫痫或与自闭症相关的行为特征，具体表现差异很大。据《科学》的统计，全球已知的SNIBCPS患者只有237人。


《科学》的报道中，小美能走路，会说简单句子，但在幼儿园的一些活动中逐渐落后于同龄孩子。父母希望改善她的发育状况，也担心她将来能否独立生活。他们联系过国内外医疗机构，尝试过药物和康复训练，仍在继续寻找机会。


2023年7月，小美父母通过病友群了解到仇子龙，随后主动联系这位研究神经发育障碍的科学家。针对女儿的基因变异，研究团队提出了一个设想：纠正DNA中出错的碱基，恢复相关基因功能，进而尝试改善发育。据果壳对《科学》报道的转译，第一封邮件发出13分钟后，仇子龙就回复了。



仇子龙长期研究神经发育与基因功能，曾任职于中国科学院，2016年因转基因猴研究入选当年“中国科学十大进展”，同年获得国家杰出青年科学基金资助；2018年“基因编辑婴儿”事件曝光后，他曾参与上百位科学家的联名谴责。2023年，他转入上海交通大学医学院松江研究院，任资深研究员，此后一直与患者家庭保持着密切联系。


当时，这个方案还需要经过编辑工具开发、病毒载体制备，以及细胞、小鼠和猴子实验。仇子龙向家长说明了这些步骤，也表示不能提前保证有效性。但据《南方周末》取得的谈话录音，他同时向家长介绍，AAV（腺相关病毒）基因治疗技术已发展多年，安全性方面的问题基本得到解决。


父母问过免疫反应和基因编辑脱靶风险。仇子龙解释，计划采用鞘内注射，将病毒载体注入脑脊液，进入血液的比例较低，免疫反应风险也会小很多。他还强调，三甲医院会把患者安全放在第一位，医院批准研究的前提包括足够安全。这些是研究人员当时给家长的解释，并不能替代对小美具体方案的安全性验证。


时间也是父母反复考虑的因素。按照《南方周末》取得的录音，小美父亲担心越晚接受治疗，效果越差：“对于小孩有百分之一的希望，我们也尽全部努力。”但在这项尚无人体疗效证据的个体化研究中，不能把对发育的担忧直接换算成一个已经证实的治疗窗口，更不能据此认定等待会使小美失去获益机会。


他们并非没有犹豫。2024年11月，仇子龙向父母转发过国外一项雷特综合征基因治疗试验中患者死亡的消息。家长再次担心，他解释，两项研究的给药方式不同，小美采用的鞘内注射风险较小，项目可以继续。


2025年1月2日，新华医院伦理委员会批准研究。父母后来告诉《南方周末》，他们认为委员会有多名专家，会审查相关数据和安全性，能够在这样的医院开展，意味着研究应该已经经过严格把关。


2月20日，小美和父母来到医院签署知情同意书。《南方周末》取得的家长版文件列有肝毒性、血栓性微血管病、心肌炎等风险；相关录音中，临床研究负责人介绍，孩子注射后几天可能发热，预计一周左右可以出院。儿童版知情同意书的表述则是：“在打完针之后，你可能会有头疼、背疼或者想要呕吐的感觉，记得及时告诉你的爸爸妈妈。”官方此次认定，知情同意存在缺陷，死亡风险未得到重点告知。


3月23日，小美住进医院。《科学》记者Brendan Borrell报道，她穿着印有卡通熊图案的裤子，父亲拖着行李箱，里面装着毛绒玩具、橡皮泥和存有《小猪佩奇》的平板电脑。小美告诉父母，这像是去度假。



第二天，她接受了注射。注射后的前几天，小美出现发热——这原本在预期之内；退烧后，仇子龙来到病房探望。据果壳对《科学》报道的转译，他当时情绪很好，兴奋地告诉家长，论文已经被《自然》接收。随后，小美的肾功能出现严重损伤，持续少尿，血小板降到危险水平，被转入重症监护室。《科学》报道，进监护室之前，她对妈妈说的最后一句话是：“妈妈，我想回家。”3月31日，她经抢救无效死亡。官方通报披露，4月2日，医院伦理委员会召开严重不良事件紧急审查会议，认为死因为基因治疗并发症血栓性微血管病，要求终止研究。


小美去世后，父母搬离了存放女儿物品的旧公寓。他们回头查看整个研究过程，才发现一个此前没有充分理解的问题：伦理委员会批准研究时，关键的猴子病理报告尚未完成；报告完成后出现的异常，也没有阻止研究继续推进。


猴子实验已有异常，为什么研究人员还敢推进？


2026年2月18日，仇子龙等研究者的论文《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》在《自然》发表。研究围绕CHD3的p.R1025W变异展开，报告了利用一种名为TeABE的碱基编辑工具，纠正小鼠脑内目标变异、恢复部分蛋白表达，并改善部分认知和行为测试表现的结果。


这篇论文于2024年12月投稿，之后经过多次返修并补充动物实验和数据。因此，2026年正式发表的全部结果，不能都视为2025年3月小美接受注射前已经具备的证据。


碱基编辑能够在不造成DNA双链断裂的情况下，完成特定的碱基转换，但把编辑工具送进足够多的目标细胞并不容易。该研究的工具较大，单个AAV载体装不下，团队将其拆成两部分，分别装入AAV载体。两部分需要进入同一个细胞，重新组装后才能发挥作用。


《自然》论文图3：小鼠脑内碱基编辑结果


但国际同行并不看好这项研究的临床前景。据《科学》报道，这种疾病名字背后的研究者之一Campeau认为，该病症状的严重程度存在很大个体差异，用它来论证对症状较轻的孩子进行高风险治疗的理由，“更值得商榷”；美国基因治疗研究者Steven Gray的判断更直接：“这根本不该进入临床试验。”


还有一份没有在当时得到充分重视的猴子病理报告。据《南方周末》取得的文件，这份报告完成于2025年2月17日，其中4只接受相关处理的成年猴子均出现中度至重度肝细胞水肿。报告同时指出，这是初步毒理学评价，动物数量少，缺乏安慰剂对照，需要增加动物数量、设计更完整的毒性实验，才能确认异常器官是否为毒性靶器官。


2月19日，小美父亲收到报告后，因为看不懂专业内容，向仇子龙询问。按照《南方周末》取得的微信语音，仇子龙答复，实验结果符合他的预期：“（猴子）肝脏和肾脏（的结果），也在预料之中”“问题不大，我们先启动吧”。第二天，家长签署知情同意书，一个多月后实施注射。


但这份报告此后也没有回到审查环节，据《南方周末》报道，新华医院伦理委员会审查该项目时，相关文件中曾提到，“待动物实验病理报告完成后，需再提交伦理委员会”；但在报告2025年2月17日完成后，它并未被提交给伦理委员会。


另据多名人士向《南方周末》反映，报告出炉后，仇子龙也没有把它提供给临床研究负责人查看；负责人询问猴子实验情况时，得到的是“没事”的答复。小美去世后，父母曾单独约见这位负责人，据父母回忆，他说：“我很崇拜他，很相信他，如果我看到了那个病理报告，我肯定不会做的。”


小美去世后，父母与仇子龙复盘过剂量问题。《南方周末》报道，2025年5月的一次谈话录音中，仇子龙表示，自己在有效性和安全性之间选择了前者：“不打这么高的剂量，拼接就无法进行，打到人身上就没效果。”


《南方周末》采访的一位脑科学研究者解释过其中的两难：人体接受一次AAV基因治疗后，可能产生针对病毒载体的免疫反应，再次使用同类载体可能受限；如果第一次采用低剂量，安全性可能更高，但一旦无效，患者可能就此失去再次接受同类治疗的机会。


此次官方调查确认，动物实验安全性报告未及时告知临床研究负责人，医院又没有完成充分的独立评估。风险信息没有完整进入决策，审查也未能补上这一缺口。


另一个家长难以接受的点是，论文发表还发生在小美死亡之后。它报告了动物实验的正面结果，却没有披露患儿死亡和有关安全性报告。2026年7月29日，期刊为论文加注编辑关注说明。


与此同时，这项研究的国际临床试验登记页面，在小美去世后的数月里一直显示为“招募中”；直到2026年7月30日——事件曝光一周后——试验申办方才将其更新为“终止招募”，并披露一名受试者于2025年3月31日死亡，该事件被评定为“与试验用药确有关联的严重不良事件”。


据《南方周末》报道，更早的2026年1月2日，上海市杨浦区卫生健康委已因“医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”，对新华医院作出警告并罚款2.5万元；临床研究负责人也因未看到猴子病理报告就推进治疗，被罚款2.5万元。


基因治疗的试验还能继续吗？


小美参加的是研究者发起的临床研究，通常简称IIT。医院批准这类研究，不等于药品已经获批，也不等于研究方案的安全性和疗效已经得到证实。具体项目需要履行哪些审批、备案程序，仍须依据所用技术、产品和适用规定判断，不能仅凭“IIT”这一名称认定可以免除其他法定要求。


在小美接受注射前，相关审查要求已经存在。2024年10月1日起施行的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》要求，干预性研究应具有扎实的前期研究基础，制定研究方案和风险预案，通过科学性审查和伦理审查；涉及法定审批、备案而未依法办理的，医疗卫生机构不得批准开展。研究前期准备不足、时机尚不成熟，或安全风险超出可控范围，也属于不予立项的情形。


小美父母可以询问，可以表达期待，也可以决定是否同意孩子参与，但这些都不能替代动物毒理评价、临床给药决策和伦理审查。家属资助研究，同样不应削弱利益冲突审查，更不能使个人收受财物成为研究合作的一部分。


小美事件曝光后，另一项儿童基因编辑研究中的死亡事件也被公开。2026年8月5日，辉大基因发布声明称，HG302-01首次人体研究中，一名杜氏肌营养不良症（DMD）高剂量组受试者于2025年8月接受给药后死亡。公司披露，受试者接受高剂量AAV载体全身给药后，在补体和细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征。


同时，这类因为参加实验性基因治疗导致死亡的也并非孤例。据美国医学媒体STAT的统计，过去8年间，至少有十余名患者在基因治疗临床试验中死亡。


大米和小米此前报道DMD事件时，采访过一位接触过300个罕见病儿童家庭的资深家长。他说，自己见过太多“基因治疗失败的案例”。在他看来，只有当一种病“不治就活不久、活得很痛苦”时，承担未经充分验证的基因治疗风险，才有伦理上的理由。


比如DMD会进行性损害肌肉功能，累及心脏和呼吸系统，可能危及生命。但“没有可用的基因治疗”，并不等于“没有治疗”。在专科团队指导下，糖皮质激素、心脏监测和相应治疗、呼吸功能评估、辅助排痰或通气支持，以及康复、营养管理和辅助设备适配，都是照护的重要组成部分。规范的多学科管理有助于延缓部分功能下降、减少并发症、改善生活质量，并延长生存。


就自闭症本身而言，基因治疗离临床更远。2023年，中山大学附属第三医院邹小兵在接受大米和小米采访时谈到基因治疗的边界：由单个碱基错误导致的疾病，基因治疗好比“改一本书里的错别字”；涉及拷贝数变异等更复杂机制的情况，则像要改写书里的段落甚至章节。


他当时的判断是，如果不是确定的、由某个基因的单碱基变异导致孩子出现自闭症症状，现阶段关注自闭症的基因治疗还比较遥远；针对孩子的具体情况，持续做科学的、有针对性的、个性化的干预和训练，仍是应对自闭症的主要方式。


但这些家庭的困难值得被认真对待。前述资深家长曾劝阻一些急于接受实验性治疗的父母，有时劝不住，还会遭到怨恨甚至威胁。他仍然理解他们：“人群中总有人更愿意相信奇迹，这不是哪一个人的错。”



他建议家长寻找多个没有直接利益关联的专业团队，交叉了解证据和风险，不要把某一位知名学者当作唯一依靠。大学声望、媒体报道和学术论文，都不能替代对孩子具体研究方案的评价。


对大多数家庭而言，临床研究之外仍有每天需要落实的健康管理、教育、沟通和生活能力支持，这些工作不必等到新技术成熟才开始。


通报也表示，要“继续高度关注尚无有效治疗手段疾病患者的健康需求”，推进相关科研与管理工作，提升诊疗能力。


说明：小美为化名。本文涉及儿童逝者报道与实验性医疗研究风险的描述；文中疾病、治疗与研究信息仅作公共信息传播，不构成医疗建议，相关健康决定请与专业医生充分讨论。


主要参考资料


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